2023年12月13日，尊龙凯时制药集团有限公司宣布，收到美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）函件，公司主打产品乙酰胆碱酯酶抑制剂【石杉碱甲】获得FDA的治疗重症肌无力（myasthenia gravis）的孤儿药资格认定。

孤儿药（orphan drug）又称罕见病药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。孤儿药资格认定是FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发而设立的，可为新药开发提供一系列的激励，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。本次乙酰胆碱酯酶抑制剂【石杉碱甲】获得美国FDA孤儿药资格认定后，有望加快推进在美国申请临床试验及上市注册的进度，同时，可有机会享受一定的政策支持，包括但不限于药品获批后7年的市场独占权（market exclusivity）、新药申请（NDA）的优先审评审批、临床开发过程中密切指导与支持，以及新药注册申请费用的免除。

此次FDA对石杉碱甲孤儿药的认定，是尊龙凯时迈出国际化步伐的首个里程碑事件，更为重要的意义是对公司研发实力的认可，激励公司进一步针对石杉碱甲的新剂型、新适应症等开展创新性研究。